Busulfano ciclofosfamide e melphalan quale regime di condizionamento al trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche da donatore familiare per paziente pediatrico affetto da leucemia mieloide acuta

Abstract

Più dell’80% dei bambini affetti da leucemia mieloide acuta (LAM) insorta de novo raggiunge la remissione completa con una terapia di induzione basata sulla combinazione di farmaci chemioterapici attivi sui blasti mieloidi. Tuttavia, è il trattamento post- remissione a giocare un ruolo cruciale nell’outcome finale di questi pazienti. Negli ultimi anni numerosi gruppi di ricerca hanno dimostrato che, nei bambini affetti da LAM ad alto rischio (ovvero, non connotata da citogenetica favorevole), il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, seppur gravato da un maggiore rischio di complicanze terapia-correlate, offre risultati migliori in termini di sopravvivenza libera da malattia rispetto alle altre forme di trattamento post-remissionale. Il nostro studio dimostra come il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, effettuato dopo un regime mieloablativo basato sulla combinazione di 3 farmaci alchilanti, busulfano (BU), ciclofosfamide (CY) e melphalan (MEL), sia una modalità di trattamento post-remissionale caratterizzata da un buon profilo di tolleranza farmacologica, accettabile tossicità e buon effetto antileucemico e possa garantire elevate probabilità di cura per pazienti pediatrici affetti da LAM in prima RC di malattia.